Prvo učinkovito zdravilo za zakasnitev primarne multiple skleroze
Družba Genentech , ki pripadajo Roche Group, sporočili 27. septembra, da je klinično preskušanje v tretji fazi eksperimentalnega zdravila Ocrelizumab Bilo je zadovoljivo.
To zdravilo uspe za progresivno primarno progresivno multiplo sklerozo (MSD) za vsaj 12 tednov , v začetnih fazah. Ta podtipa multiple skleroze (MS), ki prizadene približno 10 ali 15% populacije s to boleznijo, je zelo agresivna patologija. Do danes ni bilo zdravil ali zdravljenja, vendar je ta multicentrična študija (mednarodno) s špansko udeležbo pokazala učinkovitost tega zdravila, ki bi lahko postala prva in edina terapevtska možnost za bolnike s to boleznijo.
Do zdaj ni bilo nobenega zdravljenja za EMM
Študija tega zdravila se imenuje Orator in jo vodil vodja Klinične nevroimunološke službe bolnišnice Vall d'Hebron in direktor Centra za multiplo sklerozo Katalonije (Cemcat) Xavier Montalbán. V tej študiji smo raziskali učinkovitost zdravila Ocrelizumab pri 732 bolnikih s progresivno primarno multiplo sklerozo in glavni zaključek je, da se lahko vsaj 12 tednov ustavi napredovanje invalidnosti, ki povzroča bolezen .
Montalbán je želel praznovati odkritje in izjavil:
"To je resnično zgodovinski trenutek, saj je prvič dokazano, da je zdravilo učinkovito pri nadzoru te vrste nevrološke bolezni." Okno se odpre za boljše razumevanje in zdravljenje multiple skleroze "Ta zdravilo je monoklonsko protitelo, namenjeno selektivnemu napadu celic CD20B +, za katere se domneva, da imajo ključno vlogo pri uničenju mielina in živcev, kar povzroča simptome multiple skleroze. Z vezavo na površino teh proteinov Ocrelizumab pomaga ohranjati najpomembnejše funkcije imunskega sistema.
Kaj je multipla skleroza?
The multipla skleroza (MS) je nevroinflamatorna bolezen, ki je vpliva na centralni živčni sistem (CNS), možgane in hrbtenjače . Ni natančno znano, kaj povzroča MS, vendar pa ta patologija poškoduje mielin, snov, ki tvori membrano, ki obdaja živčna vlakna (aksone), in olajšuje prevod električnih impulzov med njimi.
Myelin je uničen na več področjih, včasih pa pušča brazgotine (sklerozo). Ta poškodovana območja so znana tudi kot demielinacijske plošče. Ko se mielinska snov uniči, je sposobnost živcev za vodenje električnih impulzov iz in v možgane prekinjena in to dejstvo povzroča pojav simptomov, kot so:
- Spremembe vida
- Slabost mišic
- Težave s koordinacijo in ravnotežjem
- Senzacije, kot so otrplost, srbenje ali žvrganje
- Težave z razmišljanjem in spominom
Multipla skleroza prizadene ženske več kot moški . Začetek se običajno pojavi med 20 in 40 leti, čeprav so o primerih poročali tudi pri otrocih in starejših. Na splošno je bolezen blaga, vendar v hujših primerih nekateri ljudje izgubijo sposobnost pisanja, govora ali sprehoda.
V večini primerov ta bolezen napreduje pri izbruhih, vendar se pri primarni progresivni multipli sklerozi invalidnost stalno in počasi v obdobju mesecev ali let poslabša, zato se šteje za resno obliko te bolezni.
Faze kliničnega razvoja zdravila
Da bi se droga lahko prodajala, je treba slediti procesu, da oceni njegovo učinkovitost in varnost, s čimer se izogne postavljanju življenja ljudi, ki jih bodo ogrozili. Razvoj novega zdravila je dolg in težek, ker samo dva ali tri od 10.000 farmakoloških snovi se tržijo .
Ko je zdravilo dovolj ovrednoteno v modelih in vitro in v študijah na živalih (predklinična faza), se pričnejo človeške raziskave, ki se imenujejo klinična preskušanja. Klasično je obdobje kliničnega razvoja farmacevtskega izdelka razdeljeno na 4 zaporedne faze, vendar jih je mogoče nadgraditi. To so faze, ki so del kliničnega preskušanja:
- Faza I : Ta faza vključuje prve študije, izvedene na ljudeh, katerih glavni cilj je merjenje varnosti in prenašanja spojine. Glede na stopnjo tveganja je število prostovoljcev majhno in trajanje faze je kratko.
- Faza II : Tveganje v tej fazi je zmerno in njegov cilj je zagotoviti predhodne informacije o učinkovitosti zdravila in določiti razmerje med odmerkom in odzivom. Potrebne so stotine preiskovancev in ta faza se lahko podaljša več mesecev ali let.
- Faza III : To je faza, v kateri je to zdravilo ugotovljeno, in je treba oceniti njegovo učinkovitost in varnost pri običajnih pogojih uporabe ter glede na terapevtske alternative, ki so na voljo za preučevano indikacijo. Zato se preizkuša njegova uporaba v kombinaciji z drugimi zdravili več mesecev ali let, med katerimi se analizira stopnja pojavnosti želenih in neželenih učinkov. To so terapevtske študije potrditve.
- Faza IV : Izvaja se po trženju zdravila, da ga ponovno preuči v kliničnem kontekstu in zagotovi več informacij o njenih stranskih učinkih.
Po pozitivnih rezultatih v fazi III kliničnega preskušanja Ocrelizumab, V začetku naslednjega leta bo evropsko dovoljenje zaprosilo za trženje tega zdravila . To ponavadi traja približno šest mesecev. Od takrat se bo vsaka država odločila, ali bo omogočila prodajo na njenem ozemlju.
